“La importància del assaig clínic amb CART-19 es que pot obrir un nou ventall de tractaments per aquells pacients amb leucèmia resistents a la quimioteràpia.”
La Dra. Mireia Camós és hematòloga al Laboratori d'Hematologia, integrat dins del Servei Diagnòstic de Laboratori de l'Hospital Materno Infantil Sant Joan de Déu d'Esplugues de Llobregat, a més de coordinar la línia de recerca en "Leucèmia i hemopaties no malignes", dins el grup de Tumors del Desenvolupament. Aquesta línia pot avançar en la seva recerca gràcies al finançament públic, i al procedent de les activitats i esdeveniments organitzats per les famílies dels pacients amb el suport de l'Obra Social Sant Joan de Déu. Això els ajuda a tirar endavant, a ser conscients de la importància de la recerca i marcar-se grans reptes. Actualment la leucèmia, tot i ser una malaltia infreqüent en nens (afecta 1 de cada 100.000 nens cada any), és un dels càncers més freqüent en l'edat pediàtrica i la primera causa de mort relacionada amb càncer en aquesta edat. Tot i que amb els tractaments actuals s'aconsegueix curar al 90% de nens i nenes amb leucèmia, encara existeix un subgrup de pacients d'alt risc en els que l'evolució no és bona.
El grup d'investigació està a punt de participar en un assaig clínic innovador que podria suposar obrir un horitzó esperançador en el camp del tractament.
Curar els nens afectats per la leucèmia és una de les grans fites de la seva línia de recerca. Ens podria explicar quins nous tractaments estan estudiant actualment mitjançant els assaigs clínics?
Ara mateix estem a punt d'engegar un assaig clínic molt novedós i prometedor amb els anomenats CART-19, que es basa en utilitzar les tècniques d'immunoteràpia per a modificar genèticament els limfòcits T dels pacients amb leucèmia i aconseguir que aquests siguin capaços de reconèixer les cèl·lules tumorals i eliminar-les. La importància d'aquest projecte, que duem a terme conjuntament amb l'Hospital Clínic, rau en la possibilitat d'obrir un nou ventall de tractaments per aquells pacients resistents a la quimioteràpia. El Dr. Julio Delgado de l'Hospital Clínic és el coordinador general del projecte i dirigirà l'estudi en pacients adults i la Dra. Susana Rives, del nostre grup, en nens.
La línia "Leucèmia i hemopaties no malignes" es va oficialitzar el 2012. En quins projectes d'investigació esteu treballant actualment?
A més de treballar en la cerca de nous tractaments, tenim dos projectes relacionats amb la leucèmia, un sobre la leucèmia en lactants i un altre sobre els pacients amb mutacions del gen MLL. En el primer estudiem les leucèmies en lactants de 0 a 12 mesos, en els que la malaltia s'ha desenvolupat durant el període embrionari. Aquestes leucèmies precoces poden ser molt agressives. Actualment estem buscant alteracions en vies relacionades amb la formació de l'embrió com a possibles gens diana per a aplicar tractaments més dirigits. El segon projecte s'ocupa de les leucèmies amb mutacions en el gen MLL, poden originar-se al llarg de tota la vida, el seu pronòstic és heterogeni i el risc és diferent segons l'edat de presentació. Però no només estudiem la leucèmia, sinó totes aquelles malalties que afecten les cèl·lules de la sang: anèmies, alteracions en les plaquetes, les aplàsies, alteracions de la coagulació de la sang... Les malalties hematològiques en els nens són complexes i heterogènies en freqüència i gravetat.
Un altre dels projectes del seu laboratori és aconseguir estandarditzar el diagnòstic biològic de les leucèmies a nivell estatal, crear una xarxa de laboratoris de referència i assegurar l'emmagatzematge de mostres de tots els casos de leucèmies en biobancs autoritzats. Quins avantatges podria comportar aquesta xarxa en la investigació de la malaltia?
A l'Hospital Sant Joan de Déu fa anys que existeix un Biobanc, en el que hem creat una col·lecció de mostres hematològiques. És molt important conscienciar sobre l'existència i feina dels biobancs de mostres, ja que és imprescindible disposar d'un mínim nombre de casos d'aquestes malalties infreqüents per tal d'obtenir resultats significatius en els estudis i així avançar en la recerca. La cooperació entre els hospitals i laboratoris que diagnostiquen i tracten pacients és doncs imprescindible i disposar de mostres en diferents biobancs pot ajudar molt a la recerca.
Aquest projecte també inclou la creació d'una xarxa de centres de referència per al diagnòstic de les leucèmies i el seu laboratori serà un dels referents de l'àrea nord-est d'Espanya. Fins al moment les leucèmies no es diagnosticaven correctament a tot el territori?
No, les leucèmies es diagnostiquen correctament al llarg de tot el territori, però hi ha molts centres, una gran dispersió de mostres i molt poca comunicació entre els laboratoris. Per a fer el diagnòstic existeixen diferents tècniques i el que volem aconseguir amb aquest projecte és homogeneïtzar i estandarditzar les pautes i protocols de diagnòstic. Això provocaria que a tot l'estat es fes el diagnòstic de manera similar, optimitzant els recursos disponibles i assolint la millor sensibilitat possible. Volem facilitar als metges que tracten els pacients un informe complet de cada cas, integrant la informació biològica de totes les proves que es necessiten per al diagnòstic. A més, hem creat un Grup d'Estudis Biològics de la Leucèmia Aguda Limfoblàstica amb una sèrie de consultors a qui poder adreçar-se en casos complicats o quan sorgeixi algun dubte en relació al diagnòstic.
En la leucèmia tan important és la seva detecció com el seguiment que feu després del tractament. Quins controls realitzeu a posteriori?
Per avaluar la resposta al tractament mesurem els nivells de malaltia residual mínima (MRM), és a dir, intentem identificar les cèl·lules leucèmiques del pacient que no hem pogut eradicat amb el tractament. D'aquesta manera podem conèixer l'estat de la malaltia en cada moment i prendre decisions sobre el tractament a seguir segons el nombre de cèl·lules leucèmiques residuals, evitant així una possible recaiguda. Actualment les tècniques emprades són capaces de detectar 1 cèl·lula entre 10.000, però estem treballant per millorar aquesta sensibilitat i aconseguir detectar 1 cèl·lula tumoral entre 100.000 i un milió de cèl·lules sanes.
