Más de 400 niños y jóvenes participan en ensayos clínicos en Sant Joan de Déu

Cada 20 de mayo se celebra el Día Internacional del Ensayo Clínico para recordar que en mayo de 1747 el Dr. James Lind realizó el primer ensayo clínico de la historia.

Con más de 10 años de historia, la Unidad de Investigación Clínica centraliza toda la investigación clínica del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y es la única unidad de investigación clínica en el ámbito materno-infantil de todo el estado. Desde el año 2012 la URC ha multiplicado por 6 el número de los ensayos clínicos en los que participa, con más de 30 áreas de investigación diferentes.

"Somos la única unidad pediátrica en España que incluye todas las especialidades. Esto nos permite tener un gran volumen de pacientes y, de rebote, de ensayos." Comenta Joan Claverol, jefe de la URC.

Actualmente, la Unidad de Investigación Clínica está formada por un equipo de más de 30 personas de diferentes perfiles profesionales: coordinadoras y enfermeras de investigación, data entry, gestoras de ensayos, administrativas, farmacéuticas, abogada, etc. Todo el equipo es especialista en investigación clínica y tiene una dedicación plena en la URC.

Por otra parte, la URC dispone de unas instalaciones especialmente diseñadas para acoger a los pacientes y familias que participan en los ensayos y las innovaciones clínicas. Estas instalaciones permiten acompañar a los pacientes de una forma mucho más personal y darles todo el soporte necesario a lo largo del proceso.

El trato hacia el paciente, un rasgo diferencial

"Para nosotros, como padres, participar en un ensayo clínico ha sido y sigue siendo una oportunidad para que nuestro hijo pueda crecer teniendo una vida lo más normal posible. Gracias al trato y atención recibida del equipo de la URC , todo se nos hace más fácil". Comenta al padre de un paciente.

La URC destaca por poner al paciente en el centro de toda la atención, de ahí que cada estudio tenga asignado una única enfermera que ejerce como referente para la familia. Una enfermera que junto con el investigador explica el protocolo del ensayo a la familia y al niño, resuelve sus dudas y hace de puente entre la familia y el resto del equipo de investigación (principalmente pediatras del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona).

Además, en 2021 se presentó el primer kit de "Bienvenida para el paciente y su familia", que se entrega a todos los pacientes y familias que participan en un ensayo. Este kit ofrece información básica sobre que es un ensayo, presentar la URC y sus profesionales; con el objetivo de mejorar la experiencia de participación de los niños, adolescentes y sus familias.

Referentes en el ámbito pediátrico

La trayectoria de la Unidad de Investigación Clínica ha permitido que en los últimos años el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona pueda participar en ensayos clínicos pioneros y de mayor complejidad, como ensayos en terapia génica o terapia celular y otras terapias avances. Un ejemplo lo encontramos en el último ensayo para la Distrofia Muscular de Duchenne usando la terapia génica, el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha sido el primer centro europeo en participar en este ensayo, desarrollado por Sarepta Therapeutics en colaboración con Roche. La terapia busca suplir la carencia de distrofina funcional y, así, poder frenar la evolución de la enfermedad.

Los miembros de la URC junto con el equipo del Área de Participación del Paciente en Investigación son expertos/as en la participación activa de los pacientes y las familias en la investigación, de ahí que impulsen proyectos y guías sobre su participación. Recientemente, han participado en un equipo de trabajo que ha creado el primer documento "Recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos". Una guía para investigadores, administración sanitaria, compañías farmacéuticas, pacientes y familias que puede contribuir a asegurar que el proceso de investigación de nuevos medicamentos pediátricos esté centrado en la necesidad de estos pacientes.