Un doctorado industrial busca transportar fármacos al cerebro para tratar casos de cáncer infantil actualmente incurables

La colaboración entre el Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) y la empresa Gate2Brain permitirá aplicar una tecnología para cruzar la barrera hematoencefálica del cerebro y hacer llegar fármacos. 

El cáncer infantil o pediátrico es muy distinto a los cánceres de adultos. No solo por los factores que rodean al tratamiento, sino especialmente por las causas. Un adulto con cáncer puede tomar atención sobre los factores de riesgo que le han llevado a una de las enfermedades más temidas, según sus hábitos, pero no es el caso del niño. 

En los últimos años, el tratamiento del cáncer infantil ha mejorado mucho con un aumento de las tasas globales de curación entre el 20-30% a finales de los setenta, hasta llegar al 75% en la actualidad (Fernández-Delgado, 2016). En el campo de la oncología pediátrica, muchos avances han salvado la vida de miles de pacientes infantiles, en parte gracias a conocer las enfermedades desde la perspectiva genética y mejorar la capacidad de pronóstico. 

Para dar un paso adelante en los estudios terapéuticos antes de aplicarlos en la clínica definitiva, un equipo investigador del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), la Universidad de Barcelona (UB) y el IRB Barcelona crearon la spin-off Gate2Brain en 2020, finalista en el Catalan Pitch Competition 2021. Con esta spin-off de investigación aplicada, quieren estudiar cómo afectan los fármacos en el cuerpo de los niños afectados con cáncer para llevar a cabo tratamientos seguros y transferibles a casos de cáncer infantil, concretamente aquellos que actualmente son mortales o que dejan secuelas irreversibles. 

Gate2Brain, una puerta en el cerebro 

La innovación que Gate2Brain aporta a la investigación biomédica es la tecnología para transportar fármacos al cerebro y para entenderla es necesario conocer bien cómo funciona. 

"El cerebro es sin duda uno de los órganos más preciados de nuestro organismo y por eso está muy protegido. Esta protección la encontramos en forma de la barrera hematoencefálica que separa la sangre del parénquima cerebral. La barrera está formada en el nivel de los capilares cerebrales que tienen uniones estrechas entre las células endoteliales que los forman" explica la Dra. Meritxell Teixidó, CEO de la compañía. 

Pero ¿qué sucede con los nutrientes que deben entrar en el cerebro, y los residuos que deben salir? Aquí entran en juego unas pequeñas proteínas llamadas péptidos. Cuando una célula entra en contacto con otra, entre células del mismo cuerpo o pongamos por caso un glóbulo blanco con una bacteria, los péptidos actúan como clavo y candado. Si hay coincidencia habrá intercambio, si la llave y el candado no coinciden la puerta no se abrirá. 

"Podemos imaginar la barrera hematoencefálica como la muralla de las ciudades medievales, tiene unas puertas o mecanismos de transporte por donde entran los nutrientes y salen los residuos. Nuestras llaves emplean estas puertas sin afectar a su funcionamiento natural". 

Así es como la tecnología usada por Gate2Brain consigue que tres familias de péptidos tengan la capacidad de cruzar la barrera hematoencefálica y transportar fármacos que no pueden llegar sin ayuda. Estas tres familias corresponden a las tres patentes que han sido licenciadas por la compañía. Los péptidos utilizados en esta tecnología como claves están preparados químicamente, inspirados en péptidos que encontramos en la naturaleza y con una gran resistencia que les da mucha competitividad. 

El papel de la investigación en cáncer infantil 

Muchos investigadores desarrollan cada día fármacos por la gran cantidad de tratamientos de enfermedades del cerebro, como el Alzheimer o el Parkinson, pero solo un 2% de estos fármacos pueden cruzar la barrera hematoencefálica del cerebro. Resolver este problema es primordial para el trabajo que se lleva a cabo en el Institut de Recerca Sant Joan de Déu, donde el investigador Dr. Angel Montero dirige el grupo de investigación sobre Tratamiento del cáncer pediátrico y tutoriza el trabajo de la doctoranda industrial Clàudia Resa, investigadora del mismo grupo de investigación. 

Uno de los objetivos clave de este proyecto es diseñar y evaluar nuevos enfoques terapéuticos para generar conocimiento con aplicación clínica. 

"En el marco del Doctorado Industrial estamos explorando el uso de estas claves para mejorar el transporte de un agente quimioterapéutico para luchar contra unos tumores cerebrales pediátricos que tienen la barrera intacta y eso dificulta el cuidado" dice la Dra. Meritxell Teixidó (CEO de Gate2Brain).

Avanzar hacia el cuidado de estas enfermedades pediátricas requiere un intenso trabajo en el ámbito preclínico, generando modelos derivados de los pacientes que han ofrecido los tumores de sus niños y niñas para contribuir al progreso de la investigación. Su importancia recae en que estos modelos permiten dar la seguridad de que los tratamientos que estudian el equipo de Montero, son de aplicación a los pacientes o no son funcionales. Por eso, estos modelos tienen un alto valor científico. 

"Estos modelos los hemos distribuido a más de 60 laboratorios internacionales de primer nivel, y han servido para generar información científica que ha llevado al diseño de varios ensayos clínicos fase 1" concreta el Dr. Angel Montero. 

Colaboración entre empresa y académica, clave para obtener buenos resultados 

La colaboración entre ambos equipos del proyecto es clave para aplicar los resultados de la hipótesis de los péptidos lanzadera, y desarrollar tratamientos seguros y transferibles a la clínica para enfermedades que actualmente son mortales o que dejan secuelas irreversibles. Si esta investigación alcanza su objetivo una vez finalizado el Doctorado Industrial, el impacto puede ser muy grande en el ámbito clínico de miles de pacientes, y no solo en el campo de la oncología pediátrica. La cooperación en ese contexto es básica para obtener resultados con impacto. 

"Este proyecto es un claro ejemplo de colaboración entre un centro de investigación en salud y una compañía empeñada en hacer llegar su tecnología lo antes posible a los pacientes" comenta el Dr. Angel Montero. 

Doctorado industrial, entre la empresa y la académica 

Proyectos de Doctorado Industrial como este permiten la colaboración entre el ámbito más académico de la salud con emprendedores y empresas que tienen como finalidad llegar a la aplicación clínica de sus ideas. Al fin y al cabo, es investigación aplicada, donde el resultado del trabajo de la doctoranda, Clàudia Resa, debe tener un impacto en los pacientes que por ahora no tienen un tratamiento disponible. Un impacto que sin duda aportará esperanza e ilusión cuando se puedan trasladar los resultados del proyecto en un futuro ensayo clínico, pero también cabe decir que Clàudia se beneficia del impacto de trabajar en un entorno dual altamente multidisciplinar. 

"No me lo tuve que pensar mucho. Por un lado, conocía el nivel excelente del grupo de investigación, y por el otro, los objetivos traslacionales del proyecto. Lo vi como una oportunidad única para formarme y poner mi granito de arena para desarrollar y aplicar nuevas estrategias terapéuticas para el cáncer infantil" concluye Clàudia Resa. 

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Un doctorat industrial busca transportar fàrmacs al cervell per tractar casos de càncer infantil ara com ara incurables. Doctorats Industrials.